Frankestein în China! Primul test pe oameni cu instrumentul de editare a genelor

hibrid

Bloomberg – Oamenii de știință chinezi se înhamă la ceea ce par a fi primele teste pe oameni cu instrumentul de editare a genelor numit Crispr, cel mai recent efort făcut de cercetători din țară să stăpânească o tehnologie care ar putea fi intr-o zi un instrument puternic in dezvoltarea de terapii la nivel mondial.

Grupul condus de Lu Tu, un medic oncolog de la West China, Spitalul de Sud-Vest de la Universitatea Sichuan, a recrutat primul pacient pentru un studiu clinic pe zece oameni, care va activa celulele imune modificându-le genetic folosind Crispr după care le va reintroduce înapoi în pacienți pentru a lupta împotriva cancerului pulmonar . Din cauza riscurilor potențiale în utilizarea tratamentului de pionierat pentru oameni, echipa a decis să trateze primul grup de trei pacienți pe rând adică câte unul la un moment dat, a spus Lu, într-un interviu telefonic.

Numit în mod formal Crispr-Cas9, instrumentul de editare genetică se comportă ca o pereche de foarfece moleculare precise care pot decupa secțiuni nedorite ale ADN-ului și introduce secțiunile dorite. Echipa îl foloseşte pentru a elimina o genă care codifică o proteină numită PD-1, cea care păstrează în mod normal, celulele imune sub control, dar este, de asemenea, utilizată de celulele canceroase pentru a se ascunde de sistemul imunitar.

Aceasta inginerie este destinată pentru a declanșa răspunsul imun care să declanșeze un atac împotriva celulelor canceroase. În industria farmaceutică, medicamentele de anticorpi care blochează direct gena PD-1 de a mai produce proteine, sunt Merck & Co. Keytruda și Opdivo, medicamente vândute de Bristol-Myers Squibb Co ce au devenit noi motoare de creștere pentru aceste companii.

„În cazul în care această tehnologie va avea o siguranță bună și va arătă o anumită eficacitate, ea va avea largi aplicații”, a declarat Lu. Daca va avea succes, are potențialul de a deveni un tratament alternativ de biotehnologie pentru a înlocui sau completa medicamentele de anticorpi unice existente, a declarat Lu. Grupul Lu a primit aprobarea de la consiliul de etică al Spitalului din China de Vest, una dintre cele mari infrastructuri medicale dintre multele facilități medicale de top din țară.

Stadiu timpuriu

Ei vor observa primul pacient timp de două luni după injectarea celulelor editate -Crispr și în cazul în care nu există nici o problemă, vor continua pentru a da şi celui de-al doilea pacient același tratament. În cazul în care primul grup de trei pacienti raspunde bine, ei pot fi în măsură să accelereze după aceea.

„Am învățat din lecțiile din trecut că siguranța este pe primul loc. Trebuie să fie clar prima dată profilul de siguranță înainte ca eficacitatea preliminară a metodei să poată fi discutată”, a spus Lu. Pacienții trebuie să aibă bio markerul PD-L1 și să fi încercat trei până la patru linii de tratamente disponibile în prezent în China și să nu fi reușit să beneficieze de nici o îmbunătățire apelând la acestea”, a spus el.

Lu recunoaște că este încă foarte devreme pentru concluzii. În Faza I a procesului vom face teste numai în cazul în care tehnologia este în siguranță. Lu a mai spus că cea mai mare temere a sa este că activate excesiv celulele imune vor ataca nu doar celulele canceroase, dar, de asemenea, vor ataca celulele sănătoase, prin crearea unor condiții similare cu a altor boli autoimune, cum ar fi lupusul. O altă problemă este posibilitatea de a apărea mutații genetice nedorite care să se petreacă în urma „editării” în alte locuri decât în gena dorită.

Oamenii de stiinta chinezi au declarat că au fost printre primii care au utilizat instrumentul Crispr pentru a face grâul rezistent la boli fungice comune, pentru a face câini mai muşchiuloşi și pentru a face porci cu carne mai fragedă. În orașul sudic Guangzhou, cercetătorii chinezi au declanșat o dezbatere etică internațională anul trecut, după ce aceste modificări genetice, au fost aplicate embrionilor umani pentru prima dată folosind instrumentul Crispr.

sursa: Fluierul

loading...
loading...

You may also like...

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *